劍橋生物技術公司Amylyx Pharmaceuticals於2022年獲得了一種有爭議且昂貴的治療肌萎縮側索硬化症（ALS)藥物的批准，該公司周五表示，其治療方法在一項大型臨床試驗中未能為患者帶來任何益處，但情況卻出現了驚人的逆轉。該公司目前正在考慮將該藥物撤出市場，鑑於缺乏針對這種致命疾病的有效治療方法，這對ALS患者、他們的家人和醫生來說是一個重大打擊。《波士頓環球報》記者喬納森·薩爾茲曼（Jonathan Saltzman）對此作了如下詳細報道。
根據Amylyx的最新數據，截至去年第三季度末，美國約有3,900名ALS患者正在服用這種名為Relyvrio的藥物。
該藥物於2022年9月獲得批准，儘管美國食品和藥物管理局的一個顧問小組最初建議該機構以薄弱的科學證據為由拒絕該藥物。
後來，在受到這種致癱性和致命性神經系統疾病影響的患者和家屬的痛苦懇求下，以及Amylyx提供了更多的臨床數據（據稱顯示該藥物可以延長患者的生命）後，該小組改變了立場。
Amylyx的創始人、布朗大學畢業生約書亞·科恩(Joshua Cohen)和賈斯汀·克利(Justin Klee)當時做出了不同尋常的承諾，如果一項更長期、更大規模的研究表明該藥物無效，則將把Relyvrio從市場上撤下。
周五，Amylyx發布了一項名為Phoenix的為期48周的後期研究的最終結果，該研究在美國和歐洲的70多個試驗點涉及664名ALS患者。在ALS功能評定量表上，Relyvrio未能優於安慰劑，該量表衡量患者執行日常生活任務、呼吸、行走、說話和吞咽的能力。
擔任這家成立11年的公司聯席首席執行官的科恩和克利在一份聲明中表示，「在早期試驗中取得積極數據後，我們對Phoenix結果感到驚訝和深感失望」。
他們表示，他們將在未來八周內與監管機構和ALS社區成員討論該藥物的計劃，「其中可能包括自願從市場上撤回」該藥物。與此同時，高管們表示，公司已決定「暫停推廣」該藥物。
消息公布後，Amylyx的股價暴跌超過80%。
Relyvrio每位患者每年的費用約為163,000美元。該藥物去年為Amylyx帶來了近3.81億美元的收入。
據麻省大學陳醫學院稱，美國每年估計有6,000人被診斷出ALS（也稱為盧伽雷氏病）。它影響大腦和脊髓的神經細胞，逐漸剝奪患者說話、進食、最後呼吸的能力。儘管醫生和研究人員盡了最大努力，但大多數患者在診斷後三到五年內死亡。據美國疾病控制與預防中心稱，截至2017年，估計有31,000名美國人患有ALS。
馬薩諸塞州總醫院神經科主任梅里特·庫德科維奇（Merit Cudkowicz）博士是一項針對137名患者的小型中期研究的聯合首席研究員，該研究最終獲得了批准。他們，還有田野。」儘管如此，她表示，在得出結論之前，她需要查看驗證性研究的所有數據。
「我仍然堅信，基於一項積極研究的批准方法，以及在17-18個月內完成的第二項更大、時間更長的研究，是治療像ALS這樣嚴重、危及生命的疾病的方法，」庫德科維奇在一份電子郵件報告中寫道。
非營利組織ALS協會周五表達了類似的觀點，稱其支持Relyvrio的早期批准，因為「其安全性沒有任何問題」，而且早期試驗的結果是積極的。
「雖然今天的消息令人失望，但有超過50種潛在的治療方法處於臨床開發階段，其中有十多種處於[後期]試驗中，」患者權益組織在一份聲明中表示。
FDA諮詢委員會的一名成員曾兩次投票反對建議批准Relyvrio，他表示最新的結果「令人失望，但這當然並不令人震驚」。
約翰·霍普金斯大學布隆伯格公共衛生學院的流行病學家卡萊布·亞歷山大（Caleb Alexander）博士說：「從迄今為止的信息來看，很難想象證據會比模糊更好。」
他說，Amylyx應該將該藥物撤出市場。
他說：「除了公司股東之外，產品不起作用不符合任何人的利益。」
自1995年以來，只有兩種藥物被批准用於治療ALS，而且效果都不是很好。過去十年中，數十項潛在治療方法的臨床試驗均以失敗告終。
Amylyx開發了兩種分子的組合——苯丁酸鈉和牛磺二醇——它認為這有助於延緩神經細胞的死亡。Relyvrio是一種粉末，可以與水混合口服，也可以通過飼管給藥。
早期、中期臨床試驗發現，與安慰劑相比，該藥物將生存期平均延長了4.8個月。庫德科維奇稱這對患者意義重大，因為「我們沒有任何其他藥物可以減緩功能喪失並延長生命。」
儘管如此，對該藥物的質疑依然存在。儘管該藥物在加拿大獲得批准，Amylyx在加拿大以Albrioza品牌銷售該藥物，但歐洲藥品監管機構一再得出結論，該藥物不應進入市場，理由是對該治療效果的擔憂。中美創新時報9日訊/記者溫友平編譯
Amylyx聯合創始人約書亞·科恩（左）和賈斯汀·克利在劍橋。 美聯社
