從很多方面來說,尤瑟夫(Yusef)只是一個普通的8歲孩子,他喜歡恐龍、看電視、跟雙胞胎妹妹玩耍。但現在,他成為紐約州第一位接受聯邦食藥局(FDA)批准基因療法的患者,以治療一種罕見的遺傳性血液疾病「β 地中海貧血」。 WABC報道,醫生表示,基因療法是醫學界數十年來致力的方向,不僅針對一種特定的疾病,而且針對其他類似的疾病。 科恩兒童醫療中心幹細胞移植和治療負責人菲什(John Fish)表示, ...